Hassas DNA düzenlemesi, ön klinik çalışmada şiddetli çocukluk epilepsisinin temel nedenini hedef alıyor

Gen düzenleme, Dravet sendromuna neden olan bir DNA hatasını farelerde onarabilir. Bu sendrom, nadir, tedavi edilemeyen ve potansiyel olarak ölümcül bir çocukluk epilepsi türüdür. Düzenlemeden sonra farelerin çok daha az nöbet geçirdiği ve çok daha uzun yaşadığı gözlemlenmiştir. Science Translational Medicine dergisinde yayımlanan sonuçlar, bir kerelik genetik düzeltmenin bir gün hastalığın kök nedenini tedavi edebileceğini, yalnızca semptomlarını yönetmek yerine, önermektedir. Bu çalışma, gen düzenleme araçlarıyla hastalığa özgü beyin fonksiyonunu geri kazandırmanın büyük bir zorluk olmaya devam ettiği genetik tıpta önemli bir adımı temsil etmektedir.